Los broncodilatadores abren las vías respiratorias, para ayudar a limpiar el moco y facilitar la respiración. Los broncodilatadores se administran inhalando un medicamento. El albuterol es un broncodilatador.
Los mucolíticos son medicamentos que arralan el moco, haciendo que sea más fácil toserlo. Pulmozyme® (DNase) es un medicamento que arrala el moco que se administra inhalado, generalmente una vez al día.
La solución salina hipertónica es agua muy salada y estéril, por lo que no hay gérmenes en ella. En la FQ, no hay suficiente sal y agua en las vías respiratorias. Se inhala la solución salina hipertónica hacia los pulmones, como un aerosol, lo que ayuda a limpiar el moco espeso de los pulmones.
La azitromicina, también conocida como Zithromax®, es un antibiótico de uso común. Es una pastilla que se toma por vía oral tres veces por semana. Se ha demostrado que la azitromicina mejora la función pulmonar cuando se toma en forma regular. Muchas personas sin FQ han tomado este medicamento para tratar la neumonía, infecciones en la garganta o en los oídos.
El ibuprofeno es un antiinflamatorio y agente no esteroideo (no afecta el equilibrio hormonal). Se toma en forma de pastilla. El ibuprofeno se ha usado en algunas personas con FQ y se ha demostrado que hace más lento el progreso de la enfermedad pulmonar.
El ibuprofeno no es apto para todas las personas con FQ. Se deben considerar varios factores antes de tomar este medicamento a largo plazo. Cuando se toma el ibuprofeno para la FQ, el médico debe recetar la cantidad correcta. Se necesitan dosis bastante altas y estas dosis se determinan según los resultados de un examen de sangre.
No empiece a tomar el ibuprofeno que se compra en las farmacias sin consultar primero a su médico. Una dosis demasiado baja hará que usted o su hijo pierda los beneficios y siga teniendo los riesgos de efectos secundarios. El riesgo es todavía mayor si la dosis es demasiado alta. Converse con su médico de la FQ para averiguar si el ibuprofeno es apropiado para usted o su hijo.
Los antibióticos inhalados se usan para combatir o controlar las infecciones. El profesional de atención de la FQ utiliza los resultados del cultivo del esputo para determinar si se debe administrar un antibiótico inhalado.
Los antibióticos inhalados llegan directamente adonde se necesitan: los pulmones. Los antibióticos disponibles y preparados especialmente para que las personas los inhalen son; la solución de tobramicina para inhalación (como TOBI®), Cayston® (astreonam, solución para inhalación) y TOBI™ Podhaler™ (tobramicina, polvo para inhalación). Estos antibióticos se usan para mejorar los síntomas respiratorios en las personas con FQ que tienen Pseudomonas aeruginosa.
Las terapias con moduladores de la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR, por sus siglas en inglés) están diseñadas para corregir la proteína defectuosa producida por el gen CFTR. Debido a que las diferentes mutaciones causan diferentes defectos en la proteína, los medicamentos que se han desarrollado hasta ahora son eficaces solo en personas con mutaciones específicas. Hay cinco moduladores CFTR para personas con ciertas mutaciones de la CFTR:
- Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)
- Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)
- Symdeko (tezacaftor/ivacaftor)
- Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)
- Kalydeco (ivacaftor)
Se están desarrollando más moduladores CFTR potenciales para abordar la causa subyacente de la enfermedad en personas con otras mutaciones de la fibrosis quística.
La proteína CFTR regula el flujo adecuado de agua y cloruro dentro y fuera de las células que recubren los pulmones y otros órganos. En las personas con fibrosis quística, las mutaciones en el gen CFTR dan lugar a que se produzca una proteína defectuosa o a que no se produzca la proteína. Esto provoca la acumulación de mucosidad espesa y pegajosa, que puede provocar infecciones en los pulmones y daño en el páncreas. También puede causar problemas en otras partes del cuerpo.
Los moduladores CFTR han sido aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los EE. UU. para tratar a las personas con mutaciones específicas de fibrosis quística. El primer paso para saber si puede tomar estos fármacos es conocer cuáles son sus mutaciones de fibrosis quística. Si no conoce sus mutaciones, existen pruebas genéticas especializadas para identificar sus mutaciones. El Programa de análisis de mutaciones de la Fundación ofrece pruebas genéticas gratuitas para personas con fibrosis quística que tienen mutaciones cuya clase desconocen. Si está interesado en inscribirse, consulte a su equipo de cuidado médico de la fibrosis quística.
Alyftrek
El modulador CFTR Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) combina los correctores vanzacaftor y tezacaftor, que ayudan a reparar los defectos de la proteína CFTR para que esta pueda crear la forma correcta y permitir el flujo a la superficie celular. El deutivacaftor es una forma modificada del ivacaftor que permite que Alyftrek se tome una vez al día. El ivacaftor actúa como un potenciador que se une a la proteína defectuosa en la superficie celular y abre el canal de cloruro (mantiene la compuerta abierta) para que este pueda fluir.
Los resultados del ensayo clínico de Alyftrek mostraron mejoras en la función pulmonar comparables a las observadas con Trikafta y una reducción en los niveles de cloruro en el sudor que excedió el tratamiento con Trikafta.
Alyftrek ha sido aprobado para personas con fibrosis quística a partir de los 6 años de edad que presenten cualquier mutación en el gen CFTR que produzca una proteína CFTR. Dado que no existe una lista exhaustiva de estas mutaciones, las personas con FQ que deseen saber si pueden tomarlo deben consultar a su equipo de cuidado médico. También se encuentra información adicional sobre la elegibilidad para el tratamiento a través de Vertex Pharmaceuticals.
Trikafta
El modulador CFTR Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) combina los correctores elexacaftor y tezacaftor, que ayudan a reparar los defectos de la proteína CFTR para que esta pueda crear la forma correcta y permitir el flujo hacia la superficie celular. El ivacaftor actúa como un potenciador que se une a la proteína defectuosa en la superficie celular y abre el canal de cloruro (mantiene la compuerta abierta) para que este pueda fluir. La combinación de estos tres fármacos ayuda a la proteína CFTR a tener un mejor rendimiento que otros moduladores (con uno o dos fármacos) para un número aún mayor de personas con fibrosis quística.
Trikafta ha sido aprobado para personas con fibrosis quística partir de los 2 años de edad que presenten cualquier mutación en el gen CFTR que produzca una proteína CFTR. Dado que no existe una lista exhaustiva de estas mutaciones, las personas con FQ que deseen saber si pueden tomarlo deben consultar a su equipo de cuidado médico. También se encuentra información adicional sobre la elegibilidad para el tratamiento a través de Vertex Pharmaceuticals.
Symdeko
Symdeko está compuesto por tezacaftor e ivacaftor. El tezacaftor, un corrector, ayuda a que la proteína CFTR cree la forma correcta, permita el flujo a la superficie celular y permanezca allí por más tiempo. El ivacaftor actúa como un potenciador que se une a la proteína defectuosa en la superficie celular y abre el canal de cloruro (mantiene la compuerta abierta) para que este pueda fluir. Se ha demostrado que la combinación de tezacaftor/ivacaftor tiene menos efectos secundarios, como presión en el pecho, y menos interacciones farmacológicas que Orkambi (lumacaftor/ivacaftor).
Además de ofrecer otra opción de tratamiento para las personas de 6 años o más con dos copias de la mutación F508del, Symdeko también está aprobado para personas de 6 años o más con una sola copia de una de las 154 mutaciones especificadas.
Orkambi
Orkambi está compuesto por lumacaftor e ivacaftor. El lumacaftor, un corrector, ayuda a que la proteína CFTR cree la forma correcta, permita el flujo a la superficie celular y permanezca allí por más tiempo. Pero, incluso con lumacaftor, solo aproximadamente un tercio de la proteína CFTR llega a la superficie celular, y esas proteínas no se abren lo suficiente como para permitir que el cloruro pase a través de la membrana celular. Por este motivo, lumacaftor se combina con el potenciador, ivacaftor, que puede mantener abierta la compuerta de la proteína CFTR, lo que permite que fluya suficiente cloruro para reducir los síntomas de la fibrosis quística.
Orkambi se receta para personas a partir de 1 año de edad que tienen dos copias de la mutación F508del, que es la mutación más frecuente en la fibrosis quística.
Kalydeco
En personas con fibrosis quística que tienen mutaciones de activación, la “compuerta” del canal de cloruro en la superficie celular está bloqueada. Kalydeco (ivacaftor), un potenciador, se une a la proteína defectuosa en la superficie celular y abre el canal de cloruro (mantiene la compuerta abierta) para que el cloruro pueda fluir, regulando la cantidad de líquidos en la superficie de la célula. El siguiente video muestra cómo sucede esto en personas que tienen la mutación de activación G551D.
Kalydeco está aprobado para personas con fibrosis quística a partir de 1 mes de edad que tienen una de las 97 mutaciones especificadas.
¿Cómo los tomo?
Su equipo de cuidado médico de fibrosis quística o farmacéutico le darán instrucciones específicas para tomar los moduladores CFTR como parte de su plan de atención diaria. Las instrucciones para tomar los moduladores CFTR pueden ser diferentes para usted que para otras personas. Su dosis específica puede depender de otros medicamentos que ya esté tomando, sus necesidades de salud y circunstancias personales.
¿Qué debo esperar después de tomarlos?
Los efectos de los moduladores CFTR solo duran el tiempo que el medicamento esté en su sistema. Por lo tanto, debe tomar el medicamento cada 12 horas, o como se lo recete su equipo de cuidado médico.
Puede experimentar efectos secundarios con cualquier medicamento que tome. Al consultar sobe cualquier medicamento nuevo o cambios en las dosis de los medicamentos que ya esté tomando, asegúrese de preguntarle a su equipo de cuidado médico sobre lo siguiente:
- Los posibles efectos secundarios
- Qué efectos secundarios podrían ser más graves que otros
- Cuánto tiempo podrían durar
- Cuándo hablar con su equipo de cuidado médico si los efectos secundarios no desaparecen o si interfieren en su calidad de vida
- Cualquier posible interacción farmacológica
Informe a su equipo de cuidado médico si siente algún efecto secundario que le cause molestias o le dificulte continuar tomando este medicamento según lo recetado. Su equipo de cuidado médico puede trabajar con usted para ayudarle a controlar los efectos secundarios o ajustar su plan de tratamiento. Además, hable con su equipo de cuidado médico de fibrosis quística sobre consideraciones importantes si está tomando un modulador CFTR y planea quedar embarazada.
Puede obtener más información sobre los moduladores CFTR en DailyMed, un servicio de la Biblioteca Nacional de Medicina que proporciona información sobre fármacos, incluidas las dosis y los posibles efectos secundarios.
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La información sobre el fármaco aprobada por la FDA está disponible en dailymed.nlm.nih.gov/dailymed (en inglés).
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