Aspectos básicos

Cada ensayo clínico debe pasar por muchas instancias de revisión antes de que pueda comenzar. Cada instancia del proceso tiene como fin proteger su seguridad.

El gobierno de los EE. UU. cuenta con estrictas pautas y medidas de seguridad para mantener los riesgos en el nivel más bajo posible y garantizar que todo riesgo valga la pena dados los beneficios potenciales. Además de esos requisitos, agregamos medidas de seguridad adicionales para los ensayos sobre la fibrosis quística.

Los detalles: todas las formas en que se protege su seguridad

Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos

Antes de que un posible medicamento o tratamiento pueda probarse en personas, debe ser revisado y aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) para su posterior estudio. El patrocinador del estudio (por lo general, la compañía farmacéutica) debe presentar una solicitud de un nuevo producto en fase de investigación clínica. En esta solicitud, la FDA revisa los resultados de los estudios de laboratorio iniciales para asegurarse de que el posible fármaco presente muy pocos riesgos para las personas y de que cualquier riesgo justifique los posibles beneficios.

Una vez que la FDA aprueba la solicitud de un nuevo producto en fase de investigación clínica, debe aprobar todos los planes (protocolos) del ensayo clínico y asegurarse de que se sigan todas las pautas requeridas. Estas pautas garantizan que todos los ensayos clínicos sean seguros y éticos.

Patrocinador del estudio y monitores médicos

El patrocinador del estudio elabora el protocolo, que incluye una guía sobre cómo se controlará la seguridad. Durante el estudio, los expertos médicos contratados por el patrocinador monitorean los eventos adversos en tiempo real. Los eventos adversos se consideran efectos secundarios negativos que uno puede experimentar, ya sea que estén relacionados con el medicamento del estudio o no. Por ejemplo, el aumento de la tos durante un ensayo clínico se consideraría un evento adverso y se controlaría durante todo el estudio.

Red de Desarrollo Terapéutico

Después de que la FDA aprueba el ensayo clínico, el patrocinador envía el ensayo a la Red de Desarrollo Terapéutico (TDN, por sus siglas en inglés). La TDN es una red colaborativa de centros de cuidado médico de FQ que tienen experiencia en la realización de ensayos clínicos de fibrosis quística. La Fundación sobre la Fibrosis Quística es la principal fuente de financiación de la TDN.

El Centro de Coordinación de la TDN, con sede en Seattle, realiza varias revisiones antes de aprobar un ensayo:

• Se lleva a cabo una revisión de compuestos cuando se desarrollan múltiples compuestos de medicamentos en la misma categoría de tratamiento (como los antiinflamatorios) para ensayos clínicos. Los expertos independientes revisan el nuevo medicamento del estudio para determinar si es probable que sea más eficaz que otros medicamentos existentes dentro de la misma categoría. De no ser así, el compuesto no pasará a los ensayos clínicos dentro de la TDN.
• El Comité de Revisión de Protocolos lleva a cabo una revisión exhaustiva del protocolo y genera una reseña detallada, así como calificaciones por mérito científico, viabilidad y diseño del estudio. Este comité está formado por un grupo de investigadores médicos experimentados en fibrosis quística, coordinadores de investigación, bioestadísticos, personas con fibrosis quística y otros especialistas. Además de maximizar la seguridad de los participantes, esta revisión ayuda a los patrocinadores a comprender cómo sus estudios se ajustan a las prioridades de la comunidad de personas con fibrosis quística.
• El Comité Ejecutivo de Investigación Clínica evalúa cómo el protocolo se ajusta a las prioridades generales de la Fundación para la investigación clínica y asigna una calificación numérica para el ajuste estratégico. Este comité incluye ejecutivos de la Fundación sobre la Fibrosis Quística e investigadores sénior de fibrosis quística.

Comité de monitorización de datos de seguridad

Todos los ensayos clínicos deben tener un comité de monitorización de datos de seguridad (DSMB, por sus siglas en inglés), que es un comité independiente de expertos en cuidado médico, investigación clínica y científica básica, bioética y bioestadística, así como personas con fibrosis quística. La responsabilidad principal de este comité es proteger la seguridad y el bienestar de las personas que participan en los ensayos clínicos aprobados por la Fundación y garantizar la precisión y uniformidad de dichos ensayos.

Mis pacientes son mis héroes… y cuando se ofrecen como voluntarios para realizar esta investigación, necesitan estar protegidos y eso es lo que hacemos”. ⁠—Dr. Wayne Morgan, presidente del Comité de Monitorización de Datos de Seguridad financiado por la Fundación

El DSMB toma muchas medidas para garantizar que los ensayos sean seguros, entre ellas, las siguientes:

• Revisa el protocolo antes de que comience el estudio para asegurarse de que incluya un plan adecuado para monitorear la seguridad de los participantes.
• Monitorea el estudio en tiempo real para detectar signos tempranos de posibles efectos secundarios.
• Si es necesario, sugiere cambios o incluso interrumpe el ensayo para proteger la seguridad de los participantes.

Si bien la TDN y el DSMB son financiados por la Fundación, están separados entre sí y tienen procesos de revisión independientes. Las revisiones del protocolo se complementan entre sí y se realizan en paralelo. Los miembros del DSMB son expertos en fibrosis quística totalmente independientes y no están involucrados de ninguna manera con el ensayo, el patrocinador ni sus participantes.

Junta de revisión institucional

Después de que la FDA, la TDN y el DSMB revisan un ensayo clínico, el siguiente nivel de revisión se realiza a nivel local. Cada centro de cuidado médico que está realizando el ensayo posee una junta de revisión institucional (IRB, por sus siglas en inglés), que es un comité independiente que revisa la propuesta del estudio en su totalidad.

La revisión de la IRB incluye lo siguiente:

• Determinar si los beneficios del ensayo son mayores que los riesgos.
• Asegurarse de que los voluntarios sean monitoreados de cerca por cuestiones de seguridad.
• Verificar que los voluntarios hayan recibido información que sea fácil de entender y les permita tomar una decisión informada sobre su participación.

La IRB solo aprobará aquellas investigaciones que aborden cuestiones médicamente importantes de manera científica y responsable. La IRB de cada centro del estudio seguirá monitoreando la realización del estudio durante todo el ensayo y se le informará cualquier evento adverso.

Investigador principal del centro

El investigador principal (IP) del centro del estudio, por lo general un médico especialista en fibrosis quística, es quien dirige el equipo de investigación. Es responsable de la supervisión de un estudio en un centro en particular. La parte más importante de la responsabilidad del IP es monitorear la seguridad de los participantes del estudio en su centro.

Antes de la inscripción, el IP evalúa su estado de salud para determinar si puede participar en el estudio de manera segura. Durante el estudio, el IP revisa todas las mediciones de seguridad, incluida la función pulmonar, los análisis de sangre y cualquier cambio en los síntomas o la salud en general.

La prioridad principal del IP es siempre la seguridad del participante. Si en algún momento el IP siente que el estudio no es lo mejor para usted, el IP no solo tiene el derecho, sino también el deber, de retirarlo del estudio.

“Su equipo de cuidado médico no lo pondrá en riesgo intencionalmente ni sopesará las probabilidades cuando se trata de su salud, que siempre es lo primero. Creo que confiar en eso es importante”. —Jodi Marquez, quien tiene fibrosis quística y ha participado en dos ensayos clínicos

Su rol como participante en un estudio

En el proceso de consentimiento informado, se le brinda toda la información disponible sobre el estudio, incluido el compromiso de tiempo, los procedimientos y los posibles riesgos y beneficios. Es importante que haga tantas preguntas como sea necesario para que pueda sentirse cómodo al participar.

Durante el estudio, usted es responsable de seguir el plan del estudio tal como se le explicó durante el proceso de consentimiento informado. Es importante mantener informado a su médico sobre cómo se siente y cualquier inquietud que pueda tener. Antes de inscribirse en un estudio, pregunte con quién debe comunicarse si tiene inquietudes: su equipo de cuidado médico habitual, el equipo de investigación o ambos.

Recuerde que su seguridad es la máxima prioridad. Si considera que continuar en el ensayo no es lo más conveniente para usted, puede abandonarlo en cualquier momento.