¿Qué es la terapia de ARNm?
Los genes están formados por una serie de “letras” del ADN que explican las instrucciones para producir una proteína. Sin embargo, la célula no utiliza el ADN directamente. En cambio, la célula hace una copia funcional del gen usando un alfabeto similar llamado ácido ribonucleico mensajero (ARNm) y usa esa copia funcional para producir la proteína. En la terapia de genes (con integración y sin integración), se proporcionan copias de ADN del gen CFTR a una célula y se permite que la célula produzca sus propias copias de ARNm funcionales. Pero, otro método es darle las copias de ARNm directamente a la célula.
Ventajas y desafíos de la terapia de ARNm
La ventaja de la terapia de ARNm es que no hay riesgo de alterar el genoma de una persona. El uso del ARNm también facilita el control de la dosis.
Una desventaja es que los efectos de la terapia de ARNm podrían durar muy poco tiempo, como una o dos semanas. Esto significaría que un paciente debería repetir las dosis de la terapia para ver una mejoría.
Las terapias de ARNm se están desarrollando para tratar una amplia variedad de enfermedades. Múltiples posibles terapias de ARNm para la fibrosis quística se está probando en ensayos clínicos en etapa inicial. Visite la herramienta de ensayos clínicos (Clinical Trial Finder, por su nombre en inglés) para buscar ensayos clínicos de terapia genética. Por ahora, la herramienta solo se ofrece en inglés. Si prefiere, puede contactar la navegadora de ensayos clínicos -- ella le ayudará!
