Para tratar la fibrosis quística, los científicos exploran formas de reparar o reemplazar el gen CFTR defectuoso. Las terapias genéticas podrían ayudar a cualquier persona con FQ, con cualquier mutación, porque no depende de la producción de la proteína CFTR.
No todos pueden beneficiarse de los moduladores que tenemos hoy en día, inclusive las personas con mutaciones raras o "sin sentido."
La terapia de ARNm es un tipo de terapia genética que podría beneficiar a todas las personas con FQ, independientemente de sus mutaciones individuales.
Los científicos están examinando si es posible corregir las mutaciones a través de un proceso llamado edición de los genes (también llamada “edición genética” o “edición del genoma”).
La comunidad científica está explorando nuevas maneras de introducir una copia correcta del gen para tratar la fibrosis quística.
webinar para la comunidad: terapias genéticas para la FQ
Vea la grabación del webinar sobre las terapias genéticas. Empezamos con lo básico: ¿Cómo funcionan las terapias genéticas en el cuerpo? ¿En qué se diferencian de las terapias existentes? ¿Qué tipo de beneficios podrían proporcionar? También, los asistentes tuvieron la oportunidad de hacer sus preguntas a los expertos en FQ.