¿Qué es un protocolo?

Un protocolo es un plan que explica cómo se desarrollará el ensayo, qué se llevará a cabo durante el ensayo y por qué. El patrocinador del ensayo, a menudo la compañía farmacéutica que desarrolla el tratamiento o el medicamento, diseña el protocolo del ensayo clínico. Mientras diseñan un protocolo, los patrocinadores suelen trabajar con la Fundación para obtener la opinión de los expertos en investigación y las personas con FQ.

La información clave de un protocolo incluye lo siguiente:

• Cuántas personas participarán.
• Quién reúne los requisitos para participar.
• A qué pruebas se someterán los participantes y con qué frecuencia.
• Qué tipo de datos se recopilarán.
• Cuánto durará el estudio.
• Qué medicamentos y dosis recibirán los participantes, si corresponde.

El protocolo debe pasar por muchas instancias de revisión antes de que pueda comenzar un estudio. Una vez que se aprueba el protocolo, el patrocinador elige a los investigadores principales para llevar a cabo el ensayo. Cada investigador sigue el mismo protocolo para garantizar que el estudio se realice de la misma manera en cada centro participante.

Cómo garantizar que los ensayos no sean sesgados

El sesgo se refiere a las elecciones humanas u otros factores (no relacionados con el protocolo) que podrían afectar los resultados de un ensayo. Por ejemplo, si los médicos pudieran elegir qué personas asignar a los grupos de comparación en un estudio, algunos podrían asignar los pacientes más enfermos al grupo de tratamiento y los pacientes más sanos al grupo de placebo. Es posible que los médicos ni siquiera se den cuenta de que están haciendo esto y podría afectar los resultados del ensayo.

Los investigadores pueden evitar el sesgo diseñando el estudio de cierta manera:

• La aleatorización (o asignación aleatoria) garantiza que los investigadores no introduzcan sesgos en el ensayo. En muchos ensayos clínicos que evalúan la eficacia de un medicamento, la mitad de los participantes reciben el medicamento en cuestión. La otra mitad recibe un placebo, que no contiene medicamento alguno. La aleatorización implica asignar a los participantes a estos grupos de comparación al azar, en lugar de elegirlos.
• La ocultación (o enmascaramiento) también puede ayudar a evitar el sesgo. En un ensayo con ocultación, los investigadores no saben qué participantes recibirán tratamiento y cuáles recibirán un placebo.

¿Quiénes pueden participar?

Todos los ensayos clínicos tienen determinadas pautas sobre quiénes pueden participar, conocidas como criterios de inclusión y exclusión. Estos criterios sirven para garantizar que los resultados del ensayo sean precisos y útiles, y también para proteger la seguridad de los participantes. Los criterios se basan en ciertos factores, tales como los siguientes:

• Edad.
• Mutación del gen CFTR.
• Estado de salud actual.
• Tratamientos previos.
• Otras afecciones médicas.

Los criterios dependen del tipo de ensayo. Por ejemplo, si los investigadores están probando qué tan bien funciona un antibiótico en particular para combatir la Pseudomonas aeruginosa, entonces el ensayo tendría criterios de inclusión que especifican que solo las personas con FQ que están infectadas con dicha bacteria pueden participar en el ensayo. Aquellas que no tengan esa infección bacteriana serían excluidas del ensayo.

Otro ejemplo está relacionado con la edad requerida para el ensayo. Los fármacos funcionan de manera diferente en los niños que en los adultos. Para reducir el riesgo en los niños más pequeños con FQ que participan en un ensayo, primero se debe demostrar que los medicamentos son seguros y eficaces en los adultos con FQ. Por lo general, los ensayos clínicos de un medicamento nuevo se probarán en adultos de 18 años o más antes de pasar a grupos de edades menores.

Las cuatro fases de la investigación clínica

Para que cualquier medicamento nuevo reciba la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. UU. y esté disponible para el público, debe pasar por las tres fases de los ensayos clínicos de intervención para demostrar que es seguro y eficaz en el tratamiento de la enfermedad. Si la FDA aprueba el medicamento, los investigadores continuarán monitoreando la seguridad y la eficacia en lo que se conoce como un estudio de fase 4.

Tenga en cuenta que la duración del tiempo se refiere al tiempo que lleva participar en un ensayo y no a la duración total de la fase. Lleva tiempo adicional inscribir a los participantes, así como procesar y analizar los resultados de cada fase. Por lo general, pasan de 10 a 14 años en total desde el momento en que se descubre un fármaco en un laboratorio hasta su posible aprobación por parte de la FDA para las personas con FQ.

Acerca de los patrocinadores del estudio

La investigación clínica puede ser patrocinada (es decir, financiada) en parte o en su totalidad por cualquier cantidad de organizaciones o personas. Por ejemplo, las instituciones médicas, las universidades, las fundaciones, los grupos de voluntarios, las compañías farmacéuticas y las agencias federales, como los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus siglas en inglés), todos patrocinan investigaciones.

La Fundación sobre la Fibrosis Quística es el principal patrocinador de la investigación de la FQ en los Estados Unidos. Casi todos los tratamientos aprobados para la FQ disponibles en la actualidad fueron posibles gracias a la investigación financiada por la Fundación.

Facilitamos y apoyamos financieramente los ensayos clínicos a través de nuestra Red de Desarrollo Terapéutico (TDN, por sus siglas en inglés), que está formada por centros de atención de la FQ con experiencia en investigación clínica.